Sma, si riaccende la speranza: due studi promettono di rallentare la malattia!

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Dopo anni di stasi, la ricerca fa un grosso passo in avanti contro l’Atrofia muscolare spinale grazie a una molecola, chiamata nusinersen, in grado di rallentare significativamente l’evoluzione e di migliorare alcuni sintomi.

Lo rivelano due studi condotti su bambini affetti da Sma di tipo 1, diagnosticabile nei primissimi mesi di vita, e su bambini al di sopra dei 2 anni di età.

I risultati più sorprendenti sono stati ottenuti con i pazienti più piccini, nei quali il nusinersen ha bloccato la malattia e l’ha fatta addirittura regredire.

Al momento non sono state registrate reazioni negative al farmaco. Unico disagio, il metodo di somministrazione che prevede 3 iniezioni nel primo mese, seguite da una poco dopo e da 2-3 all’anno.

  • Al momento il nusinersen è disponibile in balia solo per uso compassionevole, quindi per i pazienti a rischio sopravvivenza.

 

Fonte: un articolo di Stefano Miglio, su Più Sani Più Belli, settembre 2017




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